Informatie

Acute myeloïde leukemie (AML) is een veel voorkomende kanker in Nederland. De behandeling van AML is in de afgelopen decennia wel verbeterd. Dit komt onder andere door de ontwikkeling van medicijnen die bepaalde type AML kunnen behandelen. Helaas zijn er nog veel groepen patiënten waarbij de huidige therapieën tekort schieten. Nieuwe behandelstrategieën zijn dus heel noodzakelijk.

Slechte prognose verbeteren
Een groep patiënten waarvoor nieuwe behandelingen nodig zijn, zijn mensen met een Runx-1 mutatie. Runx-1 is een eiwit dat erg belangrijk is in de vorming van bloedplaatjes, rode bloedcellen en witte bloedcellen; een fout hierin kan dus gelijk van grote invloed zijn. Patiënten met een mutatie in dit eiwit hebben een slechte prognose. Ook kunnen Runx-1 mutaties van generatie op generatie doorgegeven worden. Dragers van deze genetische afwijking hebben ongeveer 40% kans om op jonge leeftijd een hematologische kanker (bloedkanker) te ontwikkelen.

Kunnen medicijnen tegen reuma of andere ziekten helpen bij acute leukemie
Op dit moment zijn er geen goede middelen om het gemuteerde Runx-1 eiwit gericht te kunnen aanpakken. Onderzoekers en artsen in het Radboudumc willen met dit onderzoek aanknopingspunten vinden door middel van een uitgebreide medicijnscreening. Dat doen zij in samenwerking met het Nederlands Kanker Instituut / Oncode consortium.
Veel tijd, geld en aandacht gaat naar de ontwikkeling van nieuwe medicijnen. Daarnaast is het ook goed om te kijken welke medicijnen al bestaan en of daarmee meer patiënten geholpen kunnen worden. De onderzoekers willen meer dan 6.000 geneesmiddelen die al gebruikt worden tegen andere ziekten testen. Mogelijk zitten hier medicijnen tussen die het gemuteerde eiwit kunnen aanpakken.

”In dit onderzoek willen we testen of bestaande medicijnen een oplossing kunnen bieden voor acute leukemie patiënten, voor wie nu geen opties meer beschikbaar lijken. Als een bestaand medicijn voor reuma, diabetes of andere ziekten kunnen helpen, weten we al dat het medicijn veilig is en kan het heel snel in het ziekenhuis gebruikt worden”.

Gerobotiseerde medicijn screening
Om de 6.000 geneesmiddelen te kunnen screenen zal gebruik worden gemaakt van robotisering. Hiervoor moeten de onderzoekers een robuust en simpel celmodel ontwikkelen. Het Runx-1 eiwit bevat een eigenschap die een grote groep genen ‘’aan en uit’’ kan zetten. Wanneer er een mutatie ontstaat in het Runx-1 eiwit gaat deze “aan”. Deze eigenschap willen ze gebruiken voor de geautomatiseerde medicijnscreening. Zogenoemde Runx-1 target genen (genen waar de onderzoekers op focussen) worden gelabeld met een biomarker. Als het target gen wordt blootgesteld aan een medicijn kunnen ze de reactie van het gen uitlezen en daarmee mogelijke Runx-1 actieve stoffen vaststellen.