De behandeling van leukemie is in de afgelopen jaren stap voor stap vooruitgegaan. Deze vooruitgang is te danken aan het doen van wetenschappelijk onderzoek. Echter, sommige type leukemie blijven nog achter in deze vooruitgang. Dr. Florentien in ’t Hout is met haar onderzoeksteam op zoek naar een nieuwe manier om deze patiënten te kunnen behandelen. Wat gaat er precies fout bij deze groep waardoor de leukemie zich kan blijven ontwikkelen, en hoe kunnen we dat proces onderbreken…
Een agressieve vorm van bloedkanker
Leukemie is kanker van jonge bloedcellen (voorlopercellen). Deze voorlopercellen zijn nodig om zowel rode als witte bloedcellen en bloedplaatjes te maken. Rode bloedcellen brengen zuurstof naar de organen. Witte bloedcellen zijn nodig voor de afweer tegen indringers in het lichaam zoals bacteriën en virussen én het herkennen en opruimen van kankercellen. Bloedplaatjes zijn belangrijk voor de bloedstolling. In het beenmerg worden alle bloedcellen gemaakt. Acute Myeloïde Leukemie (AML) is een agressieve vorm van bloedkanker die in het beenmerg ontstaat. Elk jaar krijgen in Nederland ongeveer 700 mensen de diagnose (AML). Bij AML wordt een groot aantal afwijkende, te jonge bloedcellen aangemaakt. Dit gaat ten koste van de aanmaak van gezonde volwassen bloedcellen. AML is een levensbedreigende ziekte. Zonder behandeling overlijden patiënten in de meeste gevallen binnen enkele maanden. Florentien: “Gelukkig reageren de meeste mensen met AML steeds vaker goed op behandeling. In de afgelopen decennia heeft de behandeling van AML grote stappen gemaakt.”
Niet altijd een goede levensverwachting
Helaas zijn voor een aantal patiënten de vooruitzichten nog steeds niet goed. Florentien: “We kunnen op basis van fouten in het DNA-onderscheid maken tussen patiënten die goed reageren op bepaalde behandelingen en patiënten waarbij deze aanpak niet het gewenste resultaat heeft. Ons onderzoek gaat over een groep van 5 tot 10 procent van de patiënten met AML die in hun DNA een fout hebben opgelopen in het RUNX1 gen, en die slecht reageren op de huidige therapie. Op dit moment worden deze patiënten behandeld met intensieve chemotherapie en soms stamceltransplantatie. Deze behandeling tast naast de zieke cellen ook de gezonde cellen aan. Ondanks de behandeling overleeft slechts 10 tot 20 procent van de patiënten met deze vorm van AML de eerste 5 jaar na de diagnose. Florentien: “Wij willen voor deze groep doeltreffende nieuwe behandelingen ontwikkelen om ook deze patiënten beter te kunnen behandelen.”
Generaals van het immuunsysteem
Nog niet zo lang geleden, eind 2021, is ontdekt dat in het beenmerg van patiënten met fouten in het RUNX1 gen meer van een bepaald type afweercellen hebben, en dat deze cellen ook de fout in RUNX1 in hun DNA meedragen. Het gaat hierbij om plasmacytoïde dendritische cellen (pDCs). We weten dus nog niet zo heel lang dat deze pDCs in grotere aantallen aanwezig zijn bij RUNX1 patiënten. Deze cellen gedragen zich als een soort generaals die andere afweercellen (soldaten) van het immuunsysteem aansturen. Ze kunnen de soldaten opdrachten geven om harder te vechten, maar ook om zich even gedeisd te houden. Florentien: “Wij denken dat de generaals bij patiënten met deze afwijking niet de juiste opdrachten geven aan de soldaten en dat de leukemie zich daarom kan ontwikkelen en agressiever kan gedragen.”
Meer kennis nodig
Het onderzoeksteam wil de karakteristieken en de functies van de abnormale pDCs in RUNX1 gemuteerde AML patiënten in kaart brengen. Florentien: “Er moet iets zijn wat we nu nog niet weten maar waar we in de toekomst misschien wel een behandeling op kunnen richten. Daarom willen wij weten hoe deze generaals er precies uitzien en wat voor (verstoorde) functies zij hebben. We zoeken naar de verschillen tussen patiënten met een fout in het RUNX1-gen en zonder deze fout.
‘Kunnen we het immuunsysteem ook gebruiken om de ziekte aan te vallen?’
Als wij weten wat er fout gaat, kunnen we hopelijk reeds bestaande geneesmiddelen die het immuunsysteem reguleren inzetten zodat de natuurlijke afweer tegen de kankercellen weer hersteld wordt. Ook deze groep patiënten willen we een goede behandeling en betere prognose kunnen bieden. Ja, dát is het ultieme doel.”
Help jij dr. Florentien in ’t Hout, dr. Mylène Gerritsen en prof. dr. Joop Jansen mee hun onderzoek naar Acute Myeloïde Leukemie te realiseren?
Wil je liever je donatie overmaken via ons rekeningnummer?
Dat kan via NL34RABO 033 0000 039 o.v.v. 307676230005 t.n.v. Stichting Radboud Fonds inzake Radboud Oncologie Fonds.
